儿童非转移性横纹肌肉瘤分层治疗的疗效及预后影响因素分析

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摘要

目的

分析儿童非转移性横纹肌肉瘤(RMS)分层治疗的疗效及预后影响因素。

方法

研究对象为2005年1月至2016年12月上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心新诊断的非转移性RMS患儿,共129例。根据RMS术前、术后分期及病理类型将患儿分为低危组、中危组和高危组,综合治疗方案包括根据分组采用不同强度化疗、放疗治疗及适时肿瘤根治性切除术。采用Kaplan-Meier生存分析法对RMS进行生存率及影响因素分析。

结果

129例患儿中,最终119例进入统计,发病年龄7~191个月,中位发病年龄48个月,无事件患儿中位随访时间40个月,所有患儿中位随访时间36个月。实际分组中低危组8例,中危组49例,高危组62例。5年总体生存(OS)率为(92.1±2.9)%,5年无事件生存(EFS)率为(76.5± 4.4)%;低危组、中危组及高危组患儿5-EFS均>70%,但组间比较差异无统计学意义(χ2=2.679,P=0.262);单因素分析发现:发病年龄≤1岁或≥10岁、术前分期、早期手术完整切除明显影响预后,差异均有统计学意义(均P<0.05),而性别、病理分型、原发部位与EFS无明显相关性(均P>0.05)。腺泡型RMS(ARMS)患儿中叉头转录因子1(FOXO1)阳性者5-EFS明显低于FOXO1阴性者[(56.3±14.8)%比(83.3%±15.2)%],差异有统计学意义(χ2=4.588,P=0.028)。

结论

RMS治疗需严格做好危险度分组;低危组相对中危组预后较差,方案需改进;中危组患儿可考虑优化化疗药物并适度减轻化疗剂量;FOXO1阳性可纳入危险度分组中进行分层治疗。